세상에서 가장 비싼 약 (햄제닉스 & 리프제니아)

오늘은 세상에서 가장 비싼 약은 무엇이며 왜 제일 비싼지 알아보겠습니다.

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[ 목차 ]

 

세상에서 가장 비싼 약은 1위 햄제닉스와 2위 리프제니아

햄제닉스의 약값은 약 45억입니다.

B형 혈우병을 치료하는 희귀의약품입니다. 원샷 유전자 치료제로 이미 FDA승인을 받고 투약되고 있습니다.

 

리프제니아의 약값은 약 41억원입니다.

미국의 제약회사 블루버드바이오의 겸형 적혈구 빈혈증 치료제 신약입니다.

즉 빈혈증을 치료하는 세포유전자치료제입니다.

유전자 변형을 도입한 치료는 세계 최초라고 합니다.

 

B형 혈우병이란?

혈우병은 혈액응고가 결핍되는 출혈성 질환입니다. 

햄제닉스는 혈우병 B형 9인자 치료제입니다.

겸형 적혈구 빈혈증이란?

헤모글로빈이 비정상적인 모양 (낫 모양)으로 생성되어 혈관에서 혈액 이동을 저해합니다.

병이 심화되면 혈관을 막아 뇌출혈이나 혈관폐색을 일으켜 쇼크사 할 확률이 많다고 합니다.

햄제닉스 신체작용

투약자의 혈액 응고를 방해하는 인자를 유전자 변형으로 제거합니다.

햄제닉스 임상실험

햄제닉스 정맥주사를 맞은 환자(참가자)들은 투약 후 7~15개월이 지났고 연간 평균 출혈 비율이 54% 감소했으며, 참가자의 94%가 완치되어 치료를 중단했다고 합니다.

리프제니아 신체 작용

리프제니아는 단 1회 투약으로 질병을 사라지게 하는 마법과 같은 치료제입니다.

환자의 세포를 추출하여 유전자 조작을 한 후 다시 몸에 주입하는 유전자 변형 치료 형식입니다.

약물 운반체인 렌티바이러스를 통해 혈액 줄기세포로 주입되고 곧바로 환자의 몸에서는 정상적인 헤모글로빈을 생성한다고 합니다.

리프제니아 임상실험

이미 임상실험이 끝났고 32명 중 28명(88%)는 투약 후 1년 반 사이 효과가 나타났다고 합니다.

다른 데이터에서는 33명 중 30명이 완치했다고 합니다.

41억원의 약을 공짜로 투약받으신 분들은 로또 1등 당첨보다 더 값진 약을 받았네요.

 

리프제니아 부작용

미국 FDA는 해당 신약 허가를 하면서 혈액암 유발 가능성에 대해 경고했습니다.

임상 실험 중 1명에게서 급성 백혈병이 나타났다는 점 때문인데요.

제약사에서는 투약과 관련이 없다는 입장입니다.

 

보험

리프제니아의 경우 미국에서는 보험사와 거의 협의가 끝났다고 합니다.

해당 약을 투약하기 위해서는 미국인이 되어야만 가능해보입니다.

 

세상에서 가장 비싼 약 순위

세상에서 가장 비싼 약들의 공통 된 특징은 모두 유전자 변형이나 유전자 가위를 활용하는 치료제입니다.

또한 희귀병을 치료하는 유전자 변형 치료제이기 때문에 환자수가 적은데 연구개발비는 막대하게 들어갑니다.

그래서 약값이 비싼 이유입니다.

인간의 영역을 벗어나 이제는 신의 영역으로 가는 단계인 것 같습니다.

이번 유전자 변형 치료제는 세계 최초의 약들이라서 그 동안의 연구개발 투자 비용이 포함되었다고 보면 될 것 같습니다.

앞으로 많은 영역에서 유전자 변형, 편집을 통한 치료제가 개발 될 것을 기대합니다.

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